Tumore al pancreas, primo sì Ue al farmaco in compresse
L'Ema raccomanda il daraxonrasib, pillola che agisce sulla proteina Ras: nello studio la sopravvivenza passa da 6,7 a 13,2 mesi. Ora decide la Commissione europea
Il comitato scientifico dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha dato parere favorevole al daraxonrasib, nome commerciale Rasonque, un farmaco per il tumore al pancreas metastatico. Il via libera è arrivato il 15 ottobre. Il medicinale è già approvato negli Stati Uniti dallo scorso agosto. Per l'autorizzazione definitiva manca ancora la firma della Commissione europea, che di norma segue l'indicazione dell'Ema. Se arriverà, la decisione varrà in tutti i Paesi dell'Unione.
Il farmaco è pensato per gli adulti con un adenocarcinoma del pancreas già diffuso ad altri organi, che hanno già fatto almeno una terapia. Si prende per bocca, in compresse, una volta al giorno. È una novità importante perché finora per questi pazienti l'unica strada era la chemioterapia, spesso poco efficace e molto pesante.
Per capire come funziona bisogna partire dalle proteine Ras. Sono una sorta di interruttore che dice alle cellule quando crescere e moltiplicarsi. In molti tumori del pancreas, oltre il 90% dei casi, una mutazione tiene questo interruttore sempre acceso e le cellule malate si riproducono senza controllo. Il daraxonrasib si lega a un'altra proteina, la ciclofilina A, e insieme formano un complesso che blocca Ras, spegnendo l'interruttore e rallentando la crescita del tumore.
I numeri arrivano da uno studio internazionale di fase 3 su circa 500 pazienti. Chi ha preso il nuovo farmaco è vissuto in media 13,2 mesi, contro i 6,7 di chi ha fatto la chemioterapia. Dopo un anno era vivo oltre la metà dei pazienti trattati, contro meno di uno su cinque nel gruppo di confronto. Anche la malattia ha impiegato più tempo a peggiorare e i pazienti hanno riferito una qualità di vita migliore.
Gli specialisti invitano però alla prudenza. Il daraxonrasib non è una cura definitiva: allunga la vita, ma non elimina il tumore, e restano da chiarire gli effetti a lungo termine e il modo in cui la malattia può diventare resistente al trattamento.
In Italia ci vorrà ancora tempo. Dopo il sì della Commissione europea servirà la trattativa dell'Agenzia italiana del farmaco su prezzo e rimborsabilità. Negli Stati Uniti il costo è di circa 37mila dollari al mese per paziente, una cifra che le autorità sanitarie europee dovranno affrontare. Nel frattempo diversi pazienti hanno scelto di partire per l'America e i medici hanno chiesto di attivare l'uso compassionevole, cioè l'accesso eccezionale al farmaco nei centri specializzati prima dell'approvazione definitiva. |
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